头部制药企业每周新闻

2023年7月31日至2023年8月6日（第20230801期）

l Johnson & Johnson（强生）：2023年8月4日，Biosense Webster, Inc.强生旗下公司宣布，其市场领先的心脏消融术产品组合中的几款产品已获得美国FDA的零荧光透视工作流程批准。可使用的产品包括：THERMOCOOL SMARTTOUCH SF导管（世界上最常用的射频消融导管），THERMOCOOL SMARTTOUCH 导管、CARTO VIZIGO双向引导鞘管、PENTARAY NAV ECO高密度标测导管、DECANAV标测导管和Webster CS导管。更新后的工作流程表明，直接成像引导（如超声）可以用作荧光透视的替代方案tangxin

l Sanofi（赛诺菲）：2023年8月3日，美国疾病控制与预防中心（CDC）免疫实践咨询委员会（ACIP）以10票对0票一致投票，建议使用赛诺菲和阿斯利康的Beyfortus （nirsevimab-alip）用于新生儿和8个月以下婴儿在其第一个呼吸道合胞肺炎季节出生或进入其第一个季节，预防呼吸道合胞病毒（RSV）下呼吸道疾病。委员会还以10票对0票一致投票，建议8至19个月大的儿童常规使用Beyfortus，这些儿童进入第二个呼吸道合胞感染季节。此外，ACIP以11票对0票一致通过将Beyfortus纳入儿童疫苗计划。Beyfortus将在即将到来的2023-2024呼吸道合胞病毒季节之前在美国上市。2017年3月，赛诺菲和阿斯利康宣布了一项开发和商业化Beyfortus的协议。根据协议条款，阿斯利康领导开发和生产活动，赛诺菲领导商业化活动并记录收入。根据全球协议的条款，赛诺菲支付了1.2亿欧元首付款，已支付1.2亿欧元的开发和监管里程碑，并将在实现某些监管和销售相关里程碑后再支付3.75亿欧元。这两家公司在除美国以外的所有地区分担成本和利润，赛诺菲在美国享有100%的经济利益

l Pfizer（辉瑞）：2023年8月1日，辉瑞公布其2023年第2季度业绩。2023年第2季度，辉瑞实现营业收入127亿美元，相比去年同期降低54%

l GSK（葛兰素史克）：2023年7月31日，葛兰素史克宣布，美国FDA已批准Jemperli（dostarlimab-gxly）与卡铂和紫杉醇联合用药，随后使用Jemperli作为单一药物治疗患有错配修复缺陷（dMMR）或微卫星不稳定性高（MSI-H）的原发性晚期或复发性癌症的成年患者。美国FDA的批准得到了RUBY/ENGOT-EN6/GOG3031/NSGO三期试验第1部分的中期分析结果的支持，这些结果的中位随访时间≥25个月。该试验达到了无进展生存期（PFS）的主要终点，证明了在dMMR/MSI-H人群中接受Jemperli联合卡铂和紫杉醇治疗的患者具有统计学意义和临床意义的益处。在dMMR/MSI-H人群中，观察到疾病进展或死亡的风险降低了71%。RUBY试验的第1部分继续评估意向治疗（ITT）人群的总生存率（OS），这是与PFS同时存在的双重主要终点。Jemperli是一种程序性死亡受体-1（PD-1）阻断抗体，与PD-1受体结合并阻断其与PD-1配体PD-L1和PD-L2的相互作用。Jemperli由AnaptysBio，Inc.发现，并根据2014年3月签署的合作和独家许可协议授权给TESARO，Inc.。这项合作已经产生了三种单特异性抗体疗法，并已进入临床。它们是：Jemperli（GSK4057190），一种PD-1拮抗剂；cobolimab，（GSK4069889），一种TIM-3拮抗剂；以及LAG-3拮抗剂GSK4074386。葛兰素史克负责协议下每种药物的持续研究、开发、商业化和生产

l Amgen（安进）：2023年7月31日，安进宣布将于2023年8月3日太平洋时间下午1:30公布其2023年第2季度业绩

l Amgen（安进）：2023年8月1日，安进宣布董事会批准2023年第3季度分红为2.13美元每股，将于2023年9月8日发放给截至2023年8月18日在册的股东

l Amgen（安进）：2023年8月3日，安进宣布2023年第2季度实现营业收入69.86亿美元，相比去年同期增长6%

l Gilead（吉利德）：2023年8月3日，吉利德宣布2023年第2季度实现营业收入66亿美元，相比去年同期增长5%

l Lilly（礼来）：2023年8月4日，礼来公布了LIBRETTO-431研究的最新结果，该研究评估了Retevmo相比基于铂的化疗加pemetrexed（无论是否加用pembrolizumab）作为（RET）融合阳性晚期或转移性癌症（NSCLC）患者的初始治疗。该研究达到了主要终点，证明了无进展生存期（PFS）的统计学意义和临床意义的改善。Retevmo（selpercatinib，LOXO-292）是一种具有中枢神经系统（CNS）活性的高选择性和强效RET激酶抑制剂

l Bayer（拜耳）：2023年8月3日，拜耳旗下BlueRock Therapeutics LP和bit.bio，一家为新型治疗方法编码人类细胞的公司，宣布了一项合作和选择权协议，用于发现和生产iPSC衍生的调节性T细胞（Tregs）。根据协议条款，bit.bio将使用其机器学习驱动的发现平台来识别转录因子（TF）组合，将iPSC重新编程为Treg。该协议还包括BlueRock许可bit.bio的opti-ox精确细胞编程技术在Treg细胞疗法中控制TF组合表达的选择权。opti-ox使用双基因组安全港方法进行细胞编程，bit.bio使用opti-ox在一步中驱动TF介导的iPSC快速转化为高度限定的细胞类型。这可以在几天内以工业规模实现，同时保持良好的纯度和一致性。BlueRock将负责合作产生的候选治疗药物的全球开发和商业化。bit.bio获得首付款，并有资格获得合作产生的所有疗法在全球销售的里程碑付款和销售分成

l Bayer（拜耳）：2023年8月3日，Asklepios BioPharmaceutical，Inc.（AskBio），拜耳全资子公司，宣布，第一名患者已在1/2期LION-C101临床试验中完成给药，该试验针对2I/R9型边缘型肌营养不良（LGMD2I/R9）患者。AB-1003（LION-101）是一种新的研究性FKRP基因替代疗法。AB-1003由AskBio的全资子公司Viralgen生产

l Boehringer Ingelheim（勃林格殷格翰）：2023年8月1日，勃林格殷格翰公布其2023年上半年经汇率调整后的营业收入达122亿欧元，相比去年同期增长9.7%

l Astellas（安斯泰来）：2023年7月31日，安斯泰来宣布，中国国家药监局（NMPA）药物审评中心（CDE）已受理zolbetuximab（Claudin 18.2（CLDN18.2）靶向单克隆抗体）的生物制品许可申请（BLA），用于CLDN18.2阳性的局部晚期不可切除或转移性HER2阴性胃或胃食管交界处（GEJ）腺癌患者的一线治疗。如获批，zolbetuximab将是中国首个针对这些患者的CLDN18.2靶向治疗药物。Zolbetuximab是一种在研、一线嵌合IgG1单克隆抗体（mAb），靶向并结合跨膜蛋白Claudin 18.2（CLDN18.2）。Zolbetuximab通过与胃上皮癌症细胞表面的CLDN18.2结合而起作用。在临床前研究中，这种结合通过激活两种不同的免疫系统途径-抗体依赖性细胞细胞毒性（ADCC）和补体依赖性细胞毒性（CDC），诱导癌症细胞死亡

l Astellas（安斯泰来）：2023年8月5日，安斯泰来宣布，美国FDA批准了IZERVAY （avacincaptad-pegol玻璃体内溶液）用于治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）继发的地图样萎缩（GA）。IZERVAY是一种新的补体C5抑制剂，是两项3期临床试验中唯一在12个月的主要终点GA进展率具有统计学的显著降低（p<0.01）的获批GA治疗方法

l Viatris（晖致）：2023年7月31日，晖致和Kindeva Drug Delivery L.P.宣布推出Breyna （布地奈德和富马酸福莫特罗二水合物）吸入气雾剂，阿斯利康Symbicort的第一个仿制药版本，通过建议新药申请（ANDA）获得美国FDA批准。Breyna是一种药物-设备组合产品，适用于某些哮喘或慢性阻塞性肺病（COPD）患者，将提供80 mcg/4.5 mcg和160 mcg/4.5mcg的剂量强度

l Teva（梯瓦）：2023年8月2日，梯瓦宣布其2023年第2季度实现营业收入38.78亿美元，相比去年同期增长2%

l Biogen（渤健）：2023年8月4日，渤健和Sage Therapeutics，Inc.宣布，美国FDA批准ZURZUVAE （zuranolone）50 mg用于患有产后抑郁症（PPD）的成年人。ZURZUVAE是第一种也是唯一口服药物，每天一次，为期14天，可以快速改善PPD女性的抑郁症状。ZURZUVAE预计将于2023年第四季度上市。此外，美国FDA发布了一份关于zuranolone治疗成人重度抑郁症（MDD）的新药申请（NDA）的完整回复信（CRL）。CRL表示，该申请没有提供实质性的有效性证据来支持批准zuranolone治疗MDD，还需要进行一项或多项额外的研究。渤健和Sage正在审查反馈并评估下一步行动。ZURZUVAE治疗PPD女性的批准是基于NEST临床开发计划，该计划包括两项针对PPD成年女性的研究（ROBIN和SKYLARK研究）。这两项研究都达到了主要终点，即与安慰剂相比，在第15天，Hamilton抑郁量表（HAMD-17）17项总分（衡量抑郁严重程度的常用指标）的平均值比基线显著降低。在评估ZURZUVAE 50 mg的SKYLARK研究中，所有关键的次要终点都得到了满足，抑郁症状早在第3天就明显减轻，并持续到第45天。ZURZUVAE是一种神经活性类固醇（NAS）GABA-A受体阳性变构调节剂（PAM）。GABA系统是大脑和中枢神经系统的主要抑制性信号通路，有助于调节大脑功能

l Merck（默克）：2023年8月3日，默克公布其2023年第2季度实现营业收入53.02亿欧元，相比去年同期增长4.8%

l Daiichi Sankyo（第一三共）：2023年8月2日，第一三共宣布其已获得在日本生产和销售肌内注射用DAICHIRONA（DS-5670）的批准，这是一种针对新型冠状病毒传染病（以下简称新冠肺炎）的单价mRNA疫苗，用于预防由SARS-CoV-2引起的传染病（加强疫苗接种）。在目前于2023年5月开始的加强针系列活动，针对新冠肺炎的特殊临时疫苗接种计划中使用的是适用奥密克戎的二价mRNA疫苗。此外，日本政府已表示有意计划于2023年9月开始的下一次加强针系列活动中使用XBB.1疫苗。DAICHIRONA旨在利用第一三共发现的新型核酸药物递送系统，产生针对新型冠状病毒刺突蛋白受体结合域（RBD）的抗体

l Otsuka（大冢制药）：2023年7月31日，住友制药和大冢制药宣布，在患有精神分裂症的急性精神病患者中每天给药一次的具有5-HT1A激动剂活性的微量胺相关受体1（TAAR1）激动剂ulotaront（SEP-363856）的DIAMOND（开发精神障碍的创新治疗方法）1临床研究和DIAMOND 2临床研究，未达到主要终点。在DIAMOND 1研究中，所有三组均显示阳性和阴性综合征量表（PANSS）总分随着时间的推移而降低，然而，在第6周PANSS总分自基线变化的主要终点上，两组均未优于安慰剂（最小二乘[LS]平均值：50 mg/天和75 mg/天治疗的患者分别为-16.9和-19.6，而安慰剂治疗的患者为-19.3）。在DIAMOND 2研究中，与安慰剂相比，75 mg/天和100 mg/天治疗组在主要终点上未表现出统计学上的显著改善。在第6周，与安慰剂相比，两个ulotaront治疗组的PANSS总分从基线开始的平均下降幅度更大（LS平均值：ulotaront 75 mg/天和100 mg/天治疗的患者分别为-16.4和-18.1，而安慰剂治疗的患者为-14.3）。Ulotaront是一种具有5-HT1A激动剂活性的TAAR1激动剂，目前正在研究用于治疗精神分裂症（日本和中国的DIAMOND 5临床研究）、广泛性焦虑症（GAD）和重度抑郁障碍（MDD）的辅助治疗，其他适应症正在考虑中。微量胺相关受体1（TAAR1）是一种位于中枢神经系统和外周的G蛋白偶联受体。TAAR1是在TAAR受体家族中首次发现的，在大脑中与精神疾病有关的区域以及身体中调节能量代谢的区域中显著表达。TAAR1已显示出影响多巴胺、血清素和谷氨酸信号传导的能力，支持其调节与精神分裂症和其他精神疾病相关的奖赏处理、认知和情绪方面的潜力

l Vertex（福泰制药）：2023年8月1日，福泰制药公布其2023年第2季度实现营业收入24.9亿美元，相比去年同期增长14%

l Vertex（福泰制药）：2023年8月3日，福泰制药宣布在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上发表其2期概念验证试验的临床前数据和结果，该试验评估了选择性口服NaV1.8抑制剂VX-548对腹部成形术和拇囊切除术后急性疼痛的治疗。VX-548是一种口服选择性NaV1.8抑制剂，相对于其他NaV通道，它对NaV1.8具有高度选择性。NaV1.8是一种电压门控钠通道，在外周神经系统的疼痛信号传导中起着关键作用。NaV1.8是一种经过基因验证的疼痛治疗靶点，福泰制药之前已经通过针对多种疼痛适应症（包括急性疼痛、神经性疼痛和肌肉骨骼疼痛）的NaV1.8的小分子研究治疗证明了这一概念。福泰制药的方法是使用小分子选择性抑制NaV1.8，这种药物有可能在不受阿片类药物，包括其成瘾潜力限制的情况下提供疼痛缓解

l Regeneron（再生元）：2023年8月3日，再生元宣布其2023年第2季度实现营业收入31.58亿美元，相比去年同期增长11%

l Bausch（博士康）：2023年8月3日，博士康宣布其2023年第2季度实现营业收入21.7亿美元，相比去年同期增长10%

l Sumitomo（住友制药）：2023年7月31日，住友制药和大冢制药宣布，在患有精神分裂症的急性精神病患者中每天给药一次的具有5-HT1A激动剂活性的微量胺相关受体1（TAAR1）激动剂ulotaront（SEP-363856）的DIAMOND（开发精神障碍的创新治疗方法）1临床研究和DIAMOND 2临床研究，未达到主要终点。详见以上大冢制药新闻

l Sumitomo（住友制药）：2023年7月31日，住友制药公布其2023财年（2024年3月31日结束）第1季度（2023年4月1日至2023年6月30日）实现营业收入756.86亿日元，相比去年同期降低52.7%

l 中生制药：2023年7月31日，由中国生物制药附属公司正大天晴研发生产的注射用曲妥珠单抗生物类似药（商品名：赛妥）在江宁厂区完成首批发货。赛妥于7月27日获得国家药品监督管理局签发的《药品注册证书》，被批准用于HER2阳性早期乳腺癌、转移性乳腺癌及转移性胃癌的治疗。曲妥珠单抗是一种重组人源化单克隆抗体，作用机制是通过附着在人表皮生长因子受体-2（HER2）上，阻断人体表皮生长因子在该受体上的结合，从而有效阻止癌细胞的生长。同时，曲妥珠单抗能够提高癌细胞对化疗药物的敏感性从而提高化疗效果，并激活免疫系统，促进白细胞攻击癌细胞

l 中生制药：2023年8月3日，中生制药发布公告，集团下属正大天晴药业集团与科创板上市公司益方生物签订许可与合作协议，获得后者KRAS G12C靶向药物D-1553产品在中国大陆地区开发、注册、生产和商业化的独家许可权。同时，基于未来潜在的数据分享合作，正大天晴还将有权获取一定比例的中国大陆以外地区收益。KRAS是最常见的致癌突变基因之一，在非小细胞肺癌、胰腺癌和结直肠癌中经常出现，其中又以G12C突变最为常见糖心vlog入口。受KRAS基因结合点不明显、蛋白结构近似球形等因素影响，KRAS一度被认为是最难攻克的“不可成药”靶点，D-1553拟用于治疗带有KRAS G12C突变的非小细胞肺癌、结直肠癌等多种癌症，是国内首个自主研发并进入临床试验阶段的KRAS G12C抑制剂，也是首个获得CDE突破性治疗品种的国产KRAS G12C抑制剂。D-1553在国际多中心正在进行单药和联合用药在非小细胞肺癌一线治疗以及结直肠癌等其他实体肿瘤中的临床研究，并于2022年5月获得国家药监局药品审评中心（CDE）同意，在中国开展单药治疗KRAS G12C突变阳性非小细胞肺癌患者的单臂II期注册临床试验。该注册临床试验已完成患者入组，目前正在准备NDA申报工作。D-1553在KRAS G12C突变的非小细胞肺癌中的早期临床结果于2022年在世界肺癌大会（WCLC）入选口头报告并于2023年4月发表于Journal of Thoracic Oncology。研究结果显示客观缓解率（ORR）为40.5%，疾病控制率（DCR）为91.9%，中位无进展生存期（mPFS）为8.2个月，高于此前获得FDA批准的同靶点药物的mPFS。D-1553在2023年ASCO大会上披露了在晚期结直肠癌患者中的数据，ORR达到20.8%，DCR为95.8%

l Mitsubishi Tanabe（田边三菱）：2023年7月31日，田边三菱宣布，REMLEAS（DYSVAL，valbenazine，囊泡单胺类转运蛋白2型抑制剂，VMAT2）将于2023年7月31日于泰国上市用于治疗迟发性运动障碍。REMLEAS已于2023年1月和2023年5月分别于新加坡和印度尼西亚上市。Valbenazine是自Neurocrine Biosciences, Inc.获得授权，通过抑制神经末端的VMAT2，减少突触小泡对神经递质的吸收，平抑表达非自主运动的多巴胺神经系统。在美国，Neurocrine Biosciences, Inc.于2017年4月获得valbenazine治疗迟发性运动障碍的审批，以INGREZZA商品名销售

l Mitsubishi Tanabe（田边三菱）：2023年8月1日，田边三菱宣布停止国际多中心双盲3b期MT-1186-A02针对口服edaravone对于肌萎缩侧索硬化症（ALS），主要基于之前的无效分析结果。此试验停止不影响edaravone口服悬浊液的销售。此试验主要基于之前FDA对edaravone注射液的审批，评估每日一次口服edaravone相比目前28天制剂的优异性。50%的受试人群试验后，得出每日口服制剂有很低概率优于已有制剂

l Ono（小野制药）：2023年7月31日，小野制药公布其2023财年第1季度（2023年4月1日至2023年6月30日）实现营业收入1200.16亿日元，相比去年同期增长12.5%